Aprueba EEUU la comercialización de Zolgensma, un fármaco de una sola aplicación para la atrofia muscular espinal

AGENCIAS

WASHINGTON.- La Agencia de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la comercialización de lo que ya es conocido como el medicamento más caro de la historia: una terapia génica que se venderá por 2.1 millones de dólares, informó el fabricante farmacéutico suizo Novartis.

El fármaco en cuestión, que comercialmente será llamado Zolgensma, es un tratamiento de una sola aplicación para la atrofia muscular espinal (AMS), enfermedad genética que afecta aproximadamente a una de cada 10 mil personas e implica la pérdida progresiva de fuerza muscular,  y es una de las principales causas genéticas de mortalidad infantil.

«El Zolgensma es un avance histórico en el tratamiento de la AMS y una destacable terapia génica de una sola aplicación», aseguró el CEO de Novartis, Vas Narasimhan, en un comunicado.

Afirma que el Zolgensma proporciona una copia funcional del gen defectivo responsable de la AMS, al punto de impedir la progresión de la enfermedad con tan sólo una inyección intravenosa, que cuesta la mitad de lo que otros tratamientos actuales.

La FDA por su parte, dice que la efectividad del medicamento ha sido sometida a pruebas que involucraron a 36 pacientes de entre dos semanas y ocho meses de edad, quienes “mostraron mejoras significativas en su capacidad de alcanzar hitos de desarrollo motor», incluido el control de la cabeza y la capacidad de sentarse sin apoyo.